2月7日，羅氏制藥中國宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（nmpa）批準(zhǔn)可伐利單抗（商品名：派圣凱?）用于未接受過補(bǔ)體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（pnh）成人和青少年（≥12歲）患者。

本次派圣凱?在中國的獲批，是其在全球所有國家中的首次獲批，這也是羅氏集團(tuán)第一次在中國市場(chǎng)實(shí)現(xiàn)一款創(chuàng)新藥的全球首發(fā)。此前，基于高度未被滿足的醫(yī)療需求和積極的臨床試驗(yàn)結(jié)果，派圣凱?獲得了中國藥監(jiān)局突破性療法認(rèn)定，并被授予了優(yōu)先審評(píng)資格。

pnh是一種罕見且致命的血液系統(tǒng)疾病，發(fā)病率約為每百萬人口1～10例，以青壯年患者居多，20～40歲患者約占77%。pnh患者容易出現(xiàn)乏力、貧血、骨髓衰竭、血紅蛋白尿、血栓等癥，pnh患者如果不進(jìn)行治療，5年內(nèi)的死亡風(fēng)險(xiǎn)高達(dá)35%。

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿系獲得性造血干細(xì)胞基因突變引起血細(xì)胞膜缺陷所致的慢性血管內(nèi)溶血，常在睡眠時(shí)加重，可伴發(fā)作性血紅蛋白尿、潛在的骨髓衰竭和血栓形成，已被納入我國第一批罕見病目錄。可伐利單抗注射液是一種靶向補(bǔ)體蛋白c5的重組人源化igg1亞型單克隆抗體，能特異性地與補(bǔ)體蛋白c5結(jié)合，從而抑制c5裂解為c5a和c5b，阻止末端補(bǔ)體復(fù)合物c5b-9的產(chǎn)生，抑制補(bǔ)體途徑免疫反應(yīng)。該品種全球同步研發(fā)，中國首先批準(zhǔn)上市，為患者提供了新的治療選擇。

作為血液疾病領(lǐng)域的先行者，羅氏長(zhǎng)期深耕血液疾病領(lǐng)域，隨著不斷加速的中國醫(yī)藥審批改革，正在以更快的速度將更多的羅氏血液創(chuàng)新藥帶入中國。可伐利單抗注射液（商品名：派圣凱/piasky）上市在中國實(shí)現(xiàn)全球首發(fā)，第一時(shí)間惠及中國pnh患者。

記者了解到，可伐利單抗（商品名：派圣凱?）是一種每四周一次、可在家中自行皮下注射的治療新選擇，其獲批有望實(shí)現(xiàn)疾病控制同時(shí)顯著降低pnh患者治療負(fù)擔(dān)，減輕治療對(duì)患者日常生活的影響。

此外，針對(duì)派圣凱?應(yīng)用拓展的臨床研究仍在廣泛開展，包括在pnh和其他補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病中的5項(xiàng)正在進(jìn)行的iii期研究和3項(xiàng)早期研究等。

羅氏制藥中國總裁邊欣表示，“本次國家藥監(jiān)局在全球率先批準(zhǔn)派圣凱?，彰顯了中國政府加速推動(dòng)新藥審評(píng)審批，提升患者對(duì)創(chuàng)新藥物可及性的決心和成果；努力推動(dòng)派圣凱?在中國全球首發(fā)，也體現(xiàn)出羅氏長(zhǎng)期扎根中國、深耕中國市場(chǎng)的承諾與信心。雙向奔赴的努力，最終幫助到中國pnh患者可在全球率先接受創(chuàng)新療法的治療。”