有報告顯示，2020年孤兒藥有望占到處方藥總銷售額的19%，并且在不包括仿制藥份額的前提下，年銷售額將達到1760億美元，年復合增長率接近11%，而常見病藥物的年增長僅4%。可以看出，孤兒藥不再是一個縫隙市場，這也成為很多藥企巨頭的共識。

　　筆者了解到，在孤兒藥領域，中國藥企在此方面的開發還很少，但在國外，很多藥企已經扎根到孤兒藥領域，比如Immunocore、百健、夏爾、亞力兄制藥等，他們都在力求搶食這塊萬億市場的 “大蛋糕”。



　　Immunocore

　　英國生物技術公司Immunocore專注基于TCP的靶向系統的開發，主要產品imcgp100于2016年獲得FDA授予的孤兒藥認定資格，用于治療葡萄膜黑色素瘤。葡萄膜惡性黑色素瘤是成年人中較為多見的一種惡性眼內腫瘤，居國外眼科惡性腫瘤首位。

　　Immunocore的核心技術叫ImmTAC，是一種新型的雙特異性生物大分子，是由工程化改造的T細胞受體(T cellreceptor, TCR)以及抗CD3的scFv組成。該分子具備較高的腫瘤靶向特異性。據悉，目前Immunocore宣布與阿斯利康公司旗下的MedImmune展開了一項 Ib/II期臨床研究，評估IMCgp100聯合durvalumab和tremelimumab用藥治療轉移性皮膚黑色素瘤的安全性和有效性。

　　百健

　　百健已向多個難以治療的神經退行性疾病發起了挑戰，比如阿爾茲海默癥、ALS、脊髓型肌營養不良等。2014年3月28日，FDA批準重組凝血因子IXFc融合蛋白，商品名Alprolix，用于控制和預防B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏癥或圣誕節病)患者出血發作，該藥物因此適應癥2008年10月30日被授予孤兒藥地位。

　　2014年6月6日，FDA批準重組抗血友病因子Fc融合蛋白，商品名Eloctate上市，并在2010年11月23日被授予孤兒藥地位，用于控制和預防成人和兒童血友病A(先天性Ⅷ因子缺乏癥)出血事件，圍手術期處理，以及防止或減少出血發作的常規預防。

　　夏爾

　　2018年8月31日，專注于罕見病及其他專科疾病的跨國生物公司夏爾宣布：它已經完成了向Servier S.A.S.出售腫瘤業務的交易，成交價格為24億美元。夏爾首席執行官Flemming Ornskov博士說：“此次交易的完成證明了我們投資產品組合所體現的明確的價值，以及我們繼續專注執行的戰略重點。雖然腫瘤學業務可以帶來高增長和盈利能力，但我們認為該領域并不是夏爾長期戰略的核心。”

　　筆者了解到，夏爾在非腫瘤孤兒藥領域常年占據榜首。相關數據顯示，2024年，夏爾將成為非腫瘤的孤兒藥市場領導者之一，血液治療領域的收入將占據企業的大部分營收。

　　亞力兄制藥

　　艾庫組單抗是較為昂貴的藥物，用于治療一種致命的血液病——陣發性夜間血紅蛋白尿(PNH)，平均每年要花費40.9萬美元，2010年為亞力兄制藥公司共帶來了5.41億美元的總銷售額。鑒于美國只有4000～6000人患有此病，于收入而言已是一個巨大的成就。

　　和夏爾一樣，亞力兄制藥也被認為是非腫瘤的孤兒藥市場領導者之一。另有人士表示，亞力兄制藥預計是唯一一家直到2024年也不會有任何腫瘤孤兒藥的TOP10企業，因為其收入主要來源于用于血液治療領域的Soliris。而這款藥大幅延長PNH患者的預期壽命。除Soliris以外，亞力兄制藥還有兩款上市藥物，分別是Strensiq?(asfotase alfa)和KANUMA? (Sebelipase alfa)。